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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问｜尹仑：中国民族传统知识如何保护生物多样性？******
中新社昆明12月14日电 题：中国民族传统知识如何保护生物多样性？
——专访国家林业和草原局西南生态文明研究中心研究员尹仑
作者 陈静
全球生物多样性的热点地区，往往也是文化多样性富集地区。中国是世界12个生物多样性大国之一，文化多样性亦非常丰富，56个民族创造了众多保护和利用生物物种资源的传统知识。这些传统知识不仅有巨大的商业与经济价值，还对生态安全屏障和生态文明建设有重要意义。
在《生物多样性公约》第十五次缔约方大会(COP15)第二阶段会议举行之际，生物多样性和生态系统服务政府间科学政策平台(IPBES)土著与传统知识专家、国家林业和草原局西南生态文明研究中心研究员尹仑接受中新社“东西问”专访，探讨中国各民族传统知识如何保护生物多样性，以及“2020年后全球生物多样性框架下的传统知识”等议题。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：什么是传统知识？中国民族传统知识中蕴藏了哪些生物多样性保护的智慧？
尹仑：根据《生物多样性公约》的定义，传统知识是指在长期的经验基础上形成的、适应地方文化和环境的知识、创新和实践。它属于集体，可以通过书面形式代代相传，也可以通过歌曲、传说、谚语、信仰、习惯法和土著语言表达。
在中国生态环境部2014年发布的《生物多样性相关传统知识分类、调查与编目技术规定(试行)》中，传统知识被划分为五个类别，分别为：传统选育农业遗传资源的相关知识、传统医药相关知识、与生物资源可持续利用相关的传统技术及生产生活方式、与生物多样性相关的传统文化、传统生物地理标志产品相关知识。
例如，在云南迪庆藏族自治州德钦县，当地藏族民众形成了以神山卡瓦格博(云南最高峰)为核心的传统信仰体系，这一神山信仰体系包括周边的300多座神山。村民相信神山上包括动植物在内的一切都属于神山，是不可侵犯的，如果擅自猎取或采伐，将惹怒神山，用暴雨和泥石流对村庄进行报复。在此基础上，当地藏族民众形成了禁止在神山砍伐树木，盗挖药材，污染泉水、河流和湖泊等相关传统习惯法。这些传统习惯法在客观上保护了神山及周围生态系统和生物多样性资源，形成了事实上的自然保护区。
游客在观景台欣赏梅里雪山美景。李嘉娴 摄再以传统选育和利用农业遗传资源的相关知识为例。生活在云南西双版纳傣族自治州基诺山的基诺族，从事以陆稻种植为主的轮作农业。当前，基诺族的轮作农业中保存着陆稻品种96种，根据其成熟时间和特点，划分为早熟品种16种、中熟品种35种、晚熟品种20种、糯稻品种25种，并在不同海拔高度和气候条件的土地上，按照不同年份种植不同品种，以追求粮食产量最大化。通过长期积累的认知经验和知识，保护和促进了基诺山陆稻品种的多样性，并进一步孕育了当地以陆稻种质资源为代表的农作物遗传多样性。
可以说，中国各民族传统知识在客观上保护了当地生物遗传资源的多样性，使这些地区成为保存和利用生物多样性遗传资源的“基因库”。这一“基因库”富有生命力，处于动态的变化和发展中。
广东南岭国家级自然保护区内工作人员在安装红外相机，用于监测拍摄野生动物。该保护区是最大的生物物种基因库。陈骥旻 摄中新社记者：对于中国和世界的生物多样性保护，传统知识起到何种作用？
尹仑：传统知识在自然保护中的价值与作用，受到了COP15的重视。《昆明宣言》的17条承诺提到：“加强和建立有效的保护地体系，采取其他有效的区域保护措施和空间规划工具……认识到土著人民和地方社区的权利并确保他们充分有效参与。”
中国各民族生活在复杂多样的自然环境和生态系统中，包括森林、沙漠、高原、冰原、旱地、海滨等，世世代代积累形成了与生态系统和生物多样性相关的传统知识，并随着生态环境与社会文化的变迁不断发展和创新。
传统知识对生物多样性保护发挥什么作用？以传统知识中的生态习惯法为例，不仅有通常理解的、直接对动植物进行保护的传统信仰和行为准则，也有对生态系统与生物多样性进行分类、储藏、有效利用、综合管理、惠益分享和促进发展的传统知识和技术实践。
因此，对生态系统与生物多样性而言，传统生态习惯法不只是单一的保护准则，更是一个综合治理体系。例如地处云南迪庆藏族自治州澜沧江大峡谷的佳碧村，存在一种历史悠久的传统群体性组织“姐妹会”。“姐妹会”制定了封山育林的村规民约，禁止砍伐树木和破坏森林植被，确定了封山育林的森林、树种、海拔和山坡位置，有利于高海拔地区树木和整个森林的生长。同时，“姐妹会”开展植树造林，最大程度恢复树种多样性，维护了整个森林生态系统的稳定。
综上所述，中国各民族有着维护生态平衡、保护自然环境的传统知识，并在长期生产生活实践中，形成了与生物遗传多样性相关的生态习惯法，促进了生物多样性保护，并进一步在生物物种资源保护领域发挥重要作用。
《生物多样性公约》第十五次缔约方大会(COP15)第一阶段高级别会议正式通过“昆明宣言”。刘冉阳 摄中新社记者：COP15第二阶段会议已经召开，您对未来如何更好发挥中国民族传统知识在全球生物多样性保护领域的作用有何建议？
尹仑：正在举行的COP15第二阶段会议将通过“2020年后全球生物多样性框架”。该框架中的2030行动计划具体目标13提到：“确保通过相互商定的条件和事先知情同意等方式，公平、公正地分享利用遗传资源和相关传统知识所产生的惠益。”因此，我们应该思索“2020年后全球生物多样性框架下的传统知识”这一主题，在相关国家法律和国际公约中承认并纳入生态习惯法的有益部分，从而实现传统知识及其生态习惯法在全球生物多样性保护进程中的主流化。
《生物多样性公约》第十五次缔约方大会(COP15)第二阶段会议在加拿大蒙特利尔开幕。余瑞冬 摄在生物多样性保护进程中，相关行动计划和地方性法规都提及了传统知识。2010年9月发布的《中国生物多样性保护战略与行动计划》(2011-2030年)指出，要开展试点示范，抢救性保护和传承相关传统知识，探索建立生物遗传资源及传统知识获取与惠益共享制度，协调生物遗传资源及相关传统知识保护、开发和利用的利益关系。同时，调查少数民族地区与生物遗传资源相关的传统知识、创新和实践，建立数据库，开展惠益共享的研究与示范。
2018年9月，云南省率先制定和颁布了中国第一部地方性生物多样性保护法规——《云南省生物多样性保护条例》。这一条例虽然提到了传统知识，但只是个别条款的原则规定，缺少可执行的细则及措施。
当前，印度、巴西、南非、马来西亚等国已制定生物物种资源及相关传统知识的法律和制度，逐步开始承认和接受原住民、世居民族、土著民族和地方社区等传统民族社会的生态习惯法和制度，并将其融入现代环境法律体系。
在此背景下，有必要在“2020年后全球生物多样性框架”下，进一步探索生物多样性遗传资源及其相关传统知识保护获取与惠益分享的特殊路径和专门制度。例如，中国可在生物多样性资源和传统生态文化丰富的云南，基于相关传统知识，形成生物多样性治理的地方机制，并将其进一步纳入《云南省生物多样性保护条例》中，弥补其不足。传统知识介入国家生物多样性保护的法治建设，遗传资源获取和惠益分享就有法可依，可以从根本上防止生物物种资源流失。(完)
受访者简介：
尹仑，生物多样性和生态系统服务政府间科学政策平台(IPBES)土著与传统知识专家，国家林业和草原局西南生态文明研究中心研究员，中国社会科学院生态文明研究智库云南中心研究员，西南林业大学地理与生态旅游学院研究员，云南省中青年学术技术带头人。主要从事气候人类学、民族生态学、灾害风险综合治理、生态文明和生物多样性法治建设等问题研究。出版以《气候人类学》为代表的专著4部，在CSSCI和核心期刊上发表论文32篇，累计公开发表学术成果300余万字。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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